登记号
CTR20243121
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
早期显性亨廷顿舞蹈病
试验通俗题目
ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的I期临床研究
试验专业题目
ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究
试验方案编号
ER2001-102
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-06-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
林莉
联系人座机
021-64197609
联系人手机号
13816957902
联系人Email
li.lin@exornabio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-宜山路1618号新意城T栋101
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
I期
试验目的
评价ER2001注射液在早期显性亨廷顿舞蹈病患者中的安全性和耐受性, 药代动力学,药效动力学,临床疗效,免疫原性及潜在的生物标志物等。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
25岁(最小年龄)至
55岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄25~55周岁（含25和55周岁），性别不限。
- 符合早期显性亨廷顿病的诊断，HD分期I-II期，诊断置信水平（DCL）评分为4。
- HTT基因CAG重复次数≥40。
- 能够接受和耐受抽血、腰椎穿刺以及MRI检查。
- 有充分的器官功能。
- 育龄期女性受试者必须在筛选时和给药前进行妊娠试验且结果为阴性，所有有生育潜力的男性受试者和女性受试者必须愿意自签署知情同意书之日起实施有效避孕措施直到最后一剂研究药物使用后半年内采用非常有效可靠的方法避孕。
- 入组前12周内医疗、精神和神经状态稳定。
排除标准
- 首次给药前12个月内尝试自杀或自杀观念史，且计划自杀导致需要前往医院就诊和/或改 变护理水平，根据研究者的判断，C-SSRS 证实了当前的自杀观念。
- 研究者判断可能合并帕金森病、多系统萎缩等其他肌张力障碍疾病。
- 根据研究者的判断，首次给药前12个月内滥用药物和/或酗酒，或对这些物质存在心理或 生理依赖。
- 当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为。
- 筛选期间通过MRI扫描发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）。
- 存在用于脑脊液引流的植入分流器或植入的CNS导管。
- 基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史。
- 活动性HBV、HCV感染者;有其它活动性病毒性肝炎或活动性结核病；梅毒螺旋体颗粒 凝集试验（TPPA）阳性或HIV抗体阳性。
- 研究者认为受试者存在其他原因而不适合参加本临床研究。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ER2001注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
|
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE、SAE的发生率。 | 7.5个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK/PD | 7.5个月 | 有效性指标+安全性指标 |
| 临床疗效 | 7.5个月 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 曾进胜 | 医学博士 | 主任医师 | 18078809597 | zengjs@pub.guangzhou.gd.cn | 广东省-广州市-广东省广州市中山二路58号 | 510080 | 中山大学附属第一医院神经内科 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中山大学附属第一医院神经内科 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广州医科大学附属第一医院 | 徐评议 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中山大学附属第一医院临床药物、器械和医疗新技术伦理委员会委员 | 同意 | 2024-07-31 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 30 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
