登记号
CTR20222370
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肢端肥大症
试验通俗题目
一项在非药物治疗的肢端肥大症患者中评估Paltusotine治疗安全性和有效性研究
试验专业题目
一项在非药物治疗的肢端肥大症患者中评估Paltusotine治疗安全性和有效性的随机、对照、多中心研究
试验方案编号
CRN00808-08
方案最近版本号
第4.0版 V4.0
版本日期
2023-11-22
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
盛晶晶
联系人座机
021-23158000
联系人手机号
17317890616
联系人Email
sheng_jingjing@wuxiapptec.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-黄浦区马当路388号SOHO复兴广场A栋19层
联系人邮编
200025
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1反应的影响；
关键次要目的：评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1水平的影响；
次要目的：1）评估paltusotine vs. 安慰剂对IGF-1反应的影响；
2）评估paltusotine vs. 安慰剂对GH反应的影响；
3）评估paltusotine vs. 安慰剂对肢端肥大症症状的影响；
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性和女性受试者≥18岁
- 确认肢端肥大症的诊断，或者初治，目前未接受治疗，或者愿意在研究筛选期间洗脱。
- 女性必须是非怀孕和非哺乳期女性，或者是手术不育、绝经后女性，或者使用有效的节育方法。
- 愿意提供签署的知情同意书。
排除标准
- 筛选前3年内有垂体放疗史。
- 既往接受过Paltusotine治疗。
- 奥曲肽或兰瑞肽治疗无效或不耐受史。
- 最近5年内患有恶性疾病，除局部完全切除的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌。
- 在筛选前30天或5个半衰期（以较长者为准）内，接受过任何试验药物。
- 已知有乙型肝炎或人类免疫缺陷病毒或活动性丙型肝炎感染病史。
- 已知过去一年内或当前有酒精或药物滥用史。
- 研究者认为会危及受试者适当参与本研究的任何条件。
- 与QT间期延长相关的心血管疾病或药物，或使受试者易患心律异常的疾病或药物。
- 症状性胆石症。
- 筛选期间有临床意义的异常发现，或研究者认为可能危及受试者安全或研究完成的任何其他医疗状况或实验室检查结果。
- 受试者目前或以前使用培维索孟或卡麦角林（筛查前16周内）或帕瑞肽LAR（筛查前24周内）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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中文通用名:NA
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剂型:片剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Paltusotine 安慰剂
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剂型:片剂
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中文通用名:Paltusotine 安慰剂
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剂型:片剂
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|
中文通用名:Paltusotine 安慰剂
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剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在随机对照阶段（EOR）结束时达到IGF-1生化反应[即，≤ 1.0 × 正常值（ULN）上限]的受试者比例。 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| IGF-1从基线至EOR的变化（以ULN为单位）。 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
| EOR时达到IGF-1 < 1.3 × ULN的受试者比例。 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第22周时GH < 1 ng/mL的受试者比例。 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 肢端肥大症症状日志（ASD）总评分从基线到EOR的变化。 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王任直 | 医学博士 | 教授 | 18611964099 | wangrz@126.com | 北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 王任直 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 朱惠娟 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅医院 | 刘志雄 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 雷霆 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中山大学附属第一医院 | 李延兵 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西医院 | 安振梅 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 河北医科大学第二医院 | 张力辉 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 唐都医院 | 衡立君 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 山东大学齐鲁医院 | 陈丽 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 秦贵军 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| Hospital Misericordia Nuevo Siglo | Bruera | 阿根廷 | Cordoba | Capital Federal |
| Instituto Medico Especializado | Guitelman | 阿根廷 | Buenos Aires | Capital Federal |
| Centro Médico Maffei–Investigación Clínica Aplicada SRL | Premrou | 阿根廷 | Buenos Aires | Capital Federal |
| IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas | Danilowicz | 阿根廷 | Buenos Aires | Capital Federal |
| Hospital Italiano de Buenos Aires | Glerean | 阿根廷 | Buenos Aires | Not Applicable |
| Hopital Haut-Lévêque | Tabarin | 法国 | Not Applicable | Pessac |
| Hopital Bicêtre | Chanson | 法国 | Not Applicable | Le Kremlin-Bicêtre |
| Groupement Hospitalier Est Louis Pradel | Raverot | 法国 | Bron | Not Applicable |
| Endocrinologie .Centre de Référence HYPO Hopital de la Conception | Brue | 法国 | Marseille | Not Applicable |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wroclawiu, Klinika Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami | Bolanowski | 波兰 | Not Applicable | Wroclaw |
| Centrum Medyczne “intercor” sp. z o.o. | Junik | 波兰 | Not Applicable | Bydgoszcz |
| Hospital Universitario Virgen del Rocio | Venegas Moreno | 西班牙 | Sevilla | Not Applicable |
| Allegheny Endocrinology Associates | Gordon | 美国 | PA | Pittsburgh |
| Oregon Health & Science University | Fleseriu | 美国 | OR | Portland |
| The Ohio State University Wexner Medical Center | Ghalib | 美国 | OH | Columbus |
| Cedars-Sinai Medical Center | Labadzhyan | 美国 | CA | Los Angeles |
| Service d'Endocrinologie, Maladies métaboliques et Nutrition H？pital Larrey CHU Toulouse | Grunenwald | 法国 | Toulouse Cedex 9 | Not Applicable |
| Pecsi Tudominyegyetem Klinikai Kozponti | Mezosi | 匈牙利 | Pecs | Not Applicable |
| észak-Pesti Centrumkórház-Honvédkórház II. Belgyógyászati Osztály Endokrinológia | Hubina | 匈牙利 | Budapest | Not Applicable |
| Semmelweis Egyetem általános Orvostudományi Kar Belgyógyászati és Onkológiai Klinika | Toth | 匈牙利 | Budapest | Not Applicable |
| Fondazione IRCCS Policlinico Universitario A. Gemelli, IRCCS | Bianchi | 意大利 | Rome | Not Applicable |
| AOU Città della Salute e della Scienza di Torino | Grottoli | 意大利 | Torino | Not Applicable |
| AOU Policlinico G. Martino | Ferraù | 意大利 | Messina | Not Applicable |
| IRCCS Humanitas Research Hospital | Lania | 意大利 | Rozzano (Milano) | Not Applicable |
| Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust - Royal Hallamshire Hospital | Newell-Price | 英国 | Sheffield | Not Applicable |
| Oddzial Kliniczny Endokrynologii, Przemiany Materii I Chorob Wewnetrznych Szpital Kliniczny im. Heliodora Swiecickiego UM im. K. Marcinkowskiego w Pozaniu | Ruchala | 波兰 | Poznan | Not Applicable |
| Massachusetts General Hospital | Biller | 美国 | Boston | MA |
| Perelman School of Medicine University of Pennsylvania | Snyder | 美国 | Philadelphia | PA |
| University Colorado Denver | Wierman | 美国 | Aurora | Colorado |
| University of Miami | Jara | 美国 | Miami | FL |
| UPMC Montefiore Hospital Hospital | Fazeli | 美国 | Pittsburgh | Pennsylvania |
| “USHATE “Akad. Iv. Penchev“ EAD | Elenkova | 保加利亚 | Sofia | Bulgaria |
| Queen Elizabeth Hospital Birmingham | Ayuk | 英国 | Birmingham | Not Applicable |
| Centro de Pesquisas Clinicas - HC/UFMG/EBSERH | Rocha | 巴西 | Belo Horizonte | Minas Gerais |
| CETI - Site for Innovative Therapy Studies | Boguszewski | 巴西 | Curitiba | Parana |
| CPQuali Pesquisa Clinica Ltda | Santomauro | 巴西 | Sao Paulo | NA |
| UPECLIN – Unidade de Pesquisa Clínica da Faculdade de Medicina de Botucatu | dos Santos Nunes Nogueira | 巴西 | Botucatu | Sao Paulo |
| Hospital das Clinicas - FMUSP | Jallad | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| Centro de Pesquisa Clínica Sao Lucas - Hospital da PUC Campinas | Villagelin Neto | 巴西 | Campinas | Sao Paulo |
| Instituto Estadual do Cerebro Paulo Niemeyer | Gadelha | 巴西 | Rio de Janeiro | Rio de Janeiro |
| Núcleo de Pesq. e Desenvolvimento de Medicamentos/ Universidade Federal do Ceará - UFC | Martins | 巴西 | Fortaleza | Ceara |
| LMU Klinikum Medinische Klinik und Poliklinik MED IV Endokrinologisches Labor | Stormann | 德国 | München | Not Applicable |
| Medicover Neuroendokrinologie MVZ | Stalla | 德国 | München | Not Applicable |
| Universitatsklinikum der RWTH Aachen | Karges | 德国 | Aachen | Not Applicable |
| Universitatsklinikum Wurzburg Medizinische Klinik I | Fassnacht | 德国 | Wurzburg | Not Applicable |
| Universitatsmedizin Charite Campus Mitte | Strasburger | 德国 | Berlin | Not Applicable |
| Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. | Aulinas Maso | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario Vall d′Hebron | Biagetti Biagetti | 西班牙 | Barcelona | Barcelona |
| Hospital Universitario y Politecnico La Fe | Rubio Almanza | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| The Lundquist Institute | Swerdloff | 美国 | Torrance | CA |
| Hospitalario Universitario Santiago de Compostela | Bernabeu Morón | 西班牙 | Santiago de Compostela (A Coruna) | Not Applicable |
| William Harvey Heart Centre Barts and The London School of Medicine and Dentistry Queen Mary University of London Charterhouse Square | Drake | 英国 | London | Not Applicable |
| “Hippokration” General Ηospital of Thessaloniki | Efstathiadou | 希腊 | Thessaloniki | Not Applicable |
| General Hospital of Athens G. Gennimatas | Markou | 希腊 | Athens | Not Applicable |
| General Hospital of Athens Laiko | Kaltsas | 希腊 | Athens | Not Applicable |
| General Hospital of Athens “Evangelismos” | Vassiliadi | 希腊 | Athens | Not Applicable |
| All India Institute of Medical Sciences | Khadgawat | 印度 | New Delhi | DEL |
| Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre | Valliyaparambil Pavithran | 印度 | Kochi | KER |
| Christian Medical College | Kapoor | 印度 | Vellore | TN |
| IPGME& R SSKM Hospital | Ghosh | 印度 | Kolkata | WB |
| Seth G S Medical College and KEM Hospital | Lila | 印度 | Mumbai | MAH |
| KLE’S Dr. Prabhakar Kore Hospital and MRC | Ghatnatti | 印度 | Belagavi | KRN |
| M S Ramaiah Medical College and Hospitals | Kalra | 印度 | Bangalore | KRN |
| PGIMER | Dutta | 印度 | Chandigarh | CHD |
| Sir Ganga Ram Hospital | Kumar | 印度 | New Delhi | DEL |
| Rabin Medical Center – Belison Campus | Shimon | 以色列 | Petach Tikva | Not Applicable |
| Soroka University Medical Center | Fraenkel | 以色列 | Beer Sheva | Not Applicable |
| Sourasky Medical Center | Greenman | 以色列 | Tel Aviv | Not Applicable |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-07-13 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-08-11 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-09-22 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-06-17 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 30 ；
国际: 76 ；
已入组例数
国内: 24 ；
国际: 99 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-02-02；
国际：2022-06-07；
第一例受试者入组日期
国内：2023-03-01；
国际：2022-08-23；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
