登记号
CTR20244429
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）
试验通俗题目
依库珠单抗在患有视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的中国成人受试者中的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性
试验专业题目
一项在患有抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的中国成人受试者中评价依库珠单抗的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心、干预性研究
试验方案编号
ECU-NMO-304
方案最近版本号
原始方案
版本日期
2024-05-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
牛端
联系人座机
0571-28887227
联系人手机号
15506212823
联系人Email
duan.niu@tigermedgrp.com
联系人邮政地址
江苏省-苏州市-姑苏区平泷路251号苏州城市生活广场内A楼25层
联系人邮编
215031
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
试验目的是研究依库珠单抗在患有抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的中国成人受试者中的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- ≥18岁的男性或女性受试者
- 根据2015年国际共识诊断标准（Wingerchuk, 2015）诊断为NMOSD的受试者。
- 抗AQP4抗体阳性。
- 筛选期前12个月内有至少1次发作或复发。 注：一生中出现一次发作的受试者，如果发作是在过去12个月内出现，则认为符合第4项入选标准。
- EDSS评分≤7。
- 如果受试者在入组研究时正在接受IST预防复发，则受试者必须在筛选前按以下方式接受稳定的IST维持剂量，并且除非受试者出现复发，否则必须在研究期间保持该剂量： a 如果受试者在入组研究时正在接受AZA治疗，则必须在筛选前接受AZA治疗≥6个月且接受稳定剂量治疗≥2个月。 b 如果受试者在入组研究时正在接受其他IST治疗（例如MMF、甲氨蝶呤或他克莫司），则必须在筛选前接受IST治疗≥3个月且接受稳定剂量治疗≥4周。 c 如果受试者在入组研究时正在接受口服皮质类固醇治疗，则必须在筛选前接受稳定剂量治疗≥4周。 d 如果受试者在入组试验时正在接受口服皮质类固醇联合或不联合其他IST治疗，则筛选前的每日皮质类固醇剂量不得超过泼尼松20 mg/天（或当量）。
- 有生育能力的女性受试者的妊娠试验结果必须为阴性。在研究期间和终止研究干预后至少5个月，有生育能力的女性受试者必须采取有效、可靠且经医学批准的避孕方案。
- 如果男性受试者同意在研究干预治疗期间和研究干预末次给药后至少5个月内遵守以下要求，则有资格参加研究： ？ 避免捐献未洗涤的新鲜精液 并且，遵守以下任一要求： ？ 避免异性性行为为其首选和常规生活方式（长期和持续禁欲），并同意保持禁欲。 或 ？ 必须同意采取下文详述的屏障避孕法：同意在与目前未妊娠的WOCBP性行为时使用男用避孕套。
- 能够签署知情同意书，其中包括遵守ICF和本方案中所列出的要求和限制条件。
- 受试者必须愿意并能够在研究期间遵守方案要求。
- 为了降低脑膜炎球菌（脑膜炎奈瑟氏球菌）感染的风险，所有受试者如果尚未在疫苗生产商规定的有效覆盖期间接种疫苗，则必须接种脑膜炎奈瑟氏球菌疫苗。受试者必须在接受研究干预首次给药前至少2周接种疫苗，或接种疫苗且接受适当的预防性抗生素治疗，直至接种后2周。
排除标准
- 处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间妊娠。
- 有脑膜炎奈瑟氏球菌感染史或脑膜炎球菌病未痊愈。
- 研究者认为具有临床意义且尚未进行适当的抗生素治疗的任何全身性细菌感染或其他感染。
- 在第1天研究干预给药前7天内出现发热，体温≥38°C。
- 对鼠蛋白或研究干预中的任何一种辅料发生超敏反应。
- 第1天前6个月内和研究期间使用利妥昔单抗、伊奈利珠单抗或其他B细胞耗竭疗法。
- 筛选前3个月内和研究期间使用米托蒽醌或萨特利珠单抗。
- 筛选前3周内使用IVIg。
- 如果受试者在入组研究时正在接受口服皮质类固醇联合或不联合其他IST治疗，则筛选前的每日皮质类固醇剂量不得超过泼尼松20 mg/天（或当量），且受试者必须在研究期间或出现复发前保持该剂量（允许使用第6.9.1节中列出的特定药物）。
- 既往接受过C5抑制剂治疗。
- 在首次给药前，在治疗药物的5个半衰期（如已知）或30天（以较长者为准）内参加过任何其他试验用药物研究，或暴露于试验用药物或器械。
- 研究者认为可能干扰受试者参加研究、对受试者构成任何额外风险或混淆受试者评估的任何医学状况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:依库珠单抗注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 截至EOSP患者层面裁定的试验中年复发率 | 研究结束 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究结束时扩展残疾状态量表（EDSS）评分较基线的变化 | 研究结束 | 有效性指标 |
| 通过Hauser步行指数（HAI）衡量的研究结束时行走功能较基线的变化 | 研究结束 | 有效性指标 |
| 研究结束时欧洲生活质量5维健康问卷（EQ-5D）指数评分较基线的变化 | 研究结束 | 有效性指标 |
| 研究结束时EQ-5D视觉模拟量表（VAS）较基线的变化 | 研究结束 | 有效性指标 |
| 依库珠单抗血清浓度随时间的变化 | 首次用药后 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血清游离C5浓度随时间的变化 | 首次用药后 | 有效性指标+安全性指标 |
| 抗药抗体（ADA）应答类别 | 首次用药后 | 有效性指标+安全性指标 |
| TEAE、SAE和导致终止研究干预的TEAE的发生率； 生命体征、ECG和实验室评估结果较基线的变化 | 首次用药后 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈向军 | 医学博士 | 主任医师 | 18221382327 | Xiangjchen@fudan.edu.cn | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 6号楼2楼 神经免疫室 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 陈向军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 田代实 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 山西医科大学第一医院 | 张美妮 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 北京华信医院（清华大学第一附属医院） | 殷剑 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 山东大学齐鲁医院 | 赵玉英 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 东莞市人民医院 | 刘勇林 | 中国 | 广东省 | 东莞市 |
| 武汉大学人民医院 | 陈婷 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 温州医科大学附属第一医院 | 厉向 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 冯娟 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-09-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 21 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
