司来帕格片 |进行中-招募完成

登记号
CTR20202573
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
JXHL2000095/JXHL2000094
适应症
肺动脉高压
试验通俗题目
在肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性临床研究
试验专业题目
一项在≥2-<18岁肺动脉高压儿童中评估在标准护理的基础上司来帕格作为附加治疗的疗效和安全性的随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组、事件驱动、成组序贯研究(包含一个标签开放性扩展阶段)
试验方案编号
AC-065A310
方案最近版本号
V7.0 修订版5
版本日期
2023-03-01
方案是否为联合用药

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
胡翠丽
联系人座机
010-58218888
联系人手机号
联系人Email
chu9@its.jnj.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路77号华贸中心写字楼3号楼19层
联系人邮编
100025

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估在肺动脉高压儿童的标准护理治疗基础上添加司来帕格与安慰剂相比是否推迟疾病进展
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
2岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
入选标准
  • 随机化时年龄在≥2至<18岁之间,体重≥9 kg的男性和女性参与者
  • 参与者在筛选之前任何时间接受过的右心导管检查(有记录)证实了肺动脉高压诊断
  • 以下病因所致的肺动脉高压(WHO第1组),包括唐氏综合症参与者: a) 特发性肺动脉高压(IPAH) b) 遗传性肺动脉高压(HPAH) c) 与先天性心脏病相关的肺动脉高压(PAH-aCHD):伴有明显先天性心脏病;术后肺动脉高压 d) 药物或毒素诱发性 e) 与HIV相关的肺动脉高压
  • WHO FC II和III级
  • 参与者至少接受过1种肺动脉高压特异性治疗,例如ERA和/或PDE-5抑制剂/可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂,前提条件是在首剂研究药物给药前至少3个月内使用稳定的治疗剂量
排除标准
  • 门静脉高压、血吸虫病、肺静脉闭塞性疾病和/或肺毛细血管瘤导致的肺动脉高压
  • 与艾森曼格综合征相关的肺动脉高压
  • Uptravi®(司来帕格)的既往暴露
  • 已知预期寿命<12个月的危及生命的伴随疾病
  • 妊娠、计划怀孕或母乳喂养
  • 已知对司来帕格及其辅料过敏、有超敏反应或不耐受

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:司来帕格片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格片
剂型:片剂
对照药
名称 用法
中文通用名:司来帕格安慰剂片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格安慰剂片
剂型:片剂
中文通用名:波生坦分散片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格安慰剂片
剂型:片剂
中文通用名:司来帕格安慰剂片
剂型:片剂

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
从随机化至研究治疗终止后7天期间至出现疾病进展的时间。 从随机化至研究治疗终止后7天(最多5年) 有效性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
受试者治疗中出现的不良事件和严重不良事件的比例 最多5年 安全性指标
受试者发生导致研究治疗提前终止的不良事件的比例 最多5年 安全性指标
动脉收缩和舒张压从基线的变化 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
脉搏率从基线的变化 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
体重从基线的变化 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
身高从基线的变化 从基线至末次治疗(最多8.3年) 安全性指标
从基线至所有评估时间点的性成熟情况(坦纳氏期)的变化 从基线至研究治疗终止后3天内(最多8年) 安全性指标
受试者治疗中出现的心电图异常的比例 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
受试者治疗中出现的显著实验室异常的比例 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
促甲状腺激素相对于基线的治疗中出现的变化。 从基线至末次治疗(最多8年) 安全性指标
肺动脉高压所致的且经临床事件委员会确认的首例住院或死亡的时间。 从基线至末次治疗(最多8年) 有效性指标
在维持阶段收集的司来帕格及其代谢产物ACT-333679的稳态谷血浆浓度 从基线至末次治疗(最多8年) 有效性指标
从基线至第24周log2(NT-proBNP)的变化(log2 [第24周/基线]) 第24周 有效性指标
数据安全监察委员会(DMC)
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
顾虹 医学博士 主任医师 010-64456045 koko_gu@hotmail.com 北京市-北京市-朝阳区安贞路2号 100029 首都医科大学附属北京安贞医院

各参加机构信息

机构名称 (主要)研究者 国家 地区 城市
首都医科大学附属北京安贞医院 顾虹 中国 北京市 北京市
复旦大学附属儿科医院 刘芳 中国 上海市 上海市
广州市妇女儿童医疗中心 崔彦芹 中国 广东省 广州市
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 徐卓明 中国 上海市 上海市
中国人民解放军北部战区总医院 王琦光 中国 辽宁省 沈阳市
青岛市妇女儿童医院 李自普 中国 山东省 青岛市
National Taiwan University Hospital Chiu 中国台湾 台湾 台北
National Cheng Kung University Hospital Wang 中国台湾 台湾 台南
Hospital General de Ninos Pedro de Elizalde Stepffer 阿根廷 Buenos Aires Buenos Aires
Hospital de Ninos Ricardo Gutierrez Cazalas 阿根廷 Ciudad de Buenos Aires Ciudad de Buenos Aires
Hospital Privado Universitario de Córdoba Peirone 阿根廷 Cordoba Cordoba
Hospital de Pediatria 'J.P. Garrahan' Haag 阿根廷 Buenos Aires Buenos Aires
Hospital Universitario Austral Fraire 阿根廷 Pilar Pilar
Medizinische Universitat Graz Gamillscheg 奥地利 Graz Graz
AKH - Medizinische Universitat Wien Michel-Behnke 奥地利 Wien Wien
Royal Children's Hospital Weintraub 澳大利亚 VIC VIC
Queensland CHILDREN'S HOSPITAL Fox 澳大利亚 South Brisbane South Brisbane
Hospital Sao Paulo-UNIFESP Silva 巴西 Sao Paulo Sao Paulo
IRMANDADE DA SANTA CASA DE MISERICORDIA DE SAO PAULO Navarro 巴西 Sao Paulo Sao Paulo
FACULDADE DE MEDICINA DO ABC Lapa 巴西 Santo Andre Santo Andre
BioCor Instituto Max Lopes 巴西 Nova Lima Nova Lima
Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre Meyer 巴西 Porto Alegre Porto Alegre
Hospital de Messejana dr. Carlos Alberto Studart Gomes Magalhaes Pereira Castelo Branco 巴西 Fortaleza Fortaleza
Complexo de Prevencao,Diagnostico,Terapia e Reabilitacao Respiratoria LTDA Hospital Dia do Pulmao Lima 巴西 Blumenau Blumenau
Instituto de Cardiologia do Distrito Federal Yussef Afiune 巴西 Brasilia Brasilia
Hospital Pequeno Principe Credidio Dias Pinto 巴西 Curitiba Curitiba
State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery Drozdovski 白俄罗斯 Minsk Minsk
Health Institution 4Th City Children’S Clinical Hospital Chyzheuskaya 白俄罗斯 Minsk Minsk
Multiprofile Hospital For Active Treatment National Cardiology Hospital, Ead Kaneva-Nencheva 保加利亚 Sofia Sofia
Universitaire Ziekenhuizen Leuven Belge 比利时 Leuven Leuven
Universitair Ziekenhuis Gent De Wolf 比利时 Gent Gent
ULB Hopital Erasme Vachiery 比利时 Brussels Brussels
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Kusa 波兰 Wroclaw Wroclaw
Slaskie Centrum Chorob Serca Banaszak 波兰 Zabrze Zabrze
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Kwiatkowska 波兰 Gdansk Gdansk
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie Werynski 波兰 Krakow Krakow
Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Surmacz 波兰 Poznan Poznan
Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka Zuk 波兰 Warszawa Warszawa
Rigshospitalet Juul 丹麦 Copenhagen Copenhagen
Herzzentrum Leipzig GmbH Daehnert 德国 Leipzig Leipzig
Universitares Herzzentrum Hamburg Kozlik-Feldmann 德国 Hamburg Hamburg
Universitatsklinikum Bonn Breuer 德国 Bonn Bonn
Klinikum der Universitat Munchen Pattathu 德国 Munchen Munchen
Universitatsklinikum Heidelberg Gorenflo 德国 Heidelberg Heidelberg
Universitatsklinikum Freiburg Zentrum Stiller 德国 Freiburg Freiburg
Kazan State Medical University Nurmeev 俄罗斯 Kazan Kazan
Children's City Clinical Hospital n.a. Baslyaeva Trunina 俄罗斯 Moscow Moscow
Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary Duplyakov 俄罗斯 Samara Samara
Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics of the Pirogov RNRMU Kovalev 俄罗斯 Moscow Moscow
National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation Moiseeva 俄罗斯 Saint-Petersburg Saint-Petersburg
Cardiovascular Pathology Research Institute of Siberian Branch of RAMS Barbarash 俄罗斯 Kemerovo Kemerovo
Tyumen Regional Hospital #1 Gorbatikov 俄罗斯 Tyumen Tyumen
Hopital de la Timone Ovaert 法国 Marseille Cedex 5 Marseille Cedex 5
Hopital Cardiologique - Chru Lille Godart 法国 Lille Cedex Lille Cedex
Hopital Necker - Enfants Malades Bonnet 法国 Paris Paris
CHU Arnaud de Villeneuve Amedro 法国 Montpellier Cedex 5 Montpellier Cedex 5
CHU HOPITAL DES ENFANTS Dulac 法国 Toulouse Cedex 9 Toulouse Cedex 9
Hopital Cardiologique Du Haut-Lévêque Iriart 法国 Pessac Pessac
New Children’s Hospital of the Helsinki University Hospital (HUS) Rahkonen 芬兰 Helsinki Helsinki
Fundacion Neumologica Colombiana Baron 哥伦比亚 Bogota Bogota
Hospital Universidad del Norte Barrios 哥伦比亚 Soledad Soledad
Fundacion Santa Fe de Bogota Diaz 哥伦比亚 Bogota Bogota
FUNDACION CARDIOVASCULAR DE COLOMBIA Forero 哥伦比亚 Floridablanca Floridablanca
Centro Medico Imbanaco de Cali S.A. Valencia 哥伦比亚 Cali Cali
Clinica San Rafael Rozo 哥伦比亚 Bogota Bogota
Clinica Vascular las Americas Betancur 哥伦比亚 Medellin Medellin
Seoul National University Hospital Kim 韩国 Seoul Seoul
Pusan National University Yangsan Hospital Lee 韩国 Yangsan Yangsan
Samsung Medical Center Huh 韩国 Seoul Seoul
Severance Hospital - Yonsei University Health System Jung 韩国 Seoul Seoul
Universitair Medisch Centrum Groningen Berger 荷兰 Groningen Groningen
Centre Hospitalier Sainte Justine Fournier 加拿大 Montreal Montreal
Stollery Children's Hospital Bates 加拿大 Edmonton Edmonton
Hospital For Sick Children Mertens 加拿大 Toronto Toronto
Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics Sudikiene 立陶宛 Vilnius Vilnius
National Heart Institute Kandavello 马来西亚 Kuala Lumpur Kuala Lumpur
Cincinnati Children's Hospital Medical Center Hirsch 美国 Cincinnati Cincinnati
Riley Hospital for Children Montgomery 美国 Indianapolis Indianapolis
Children's National Medical Center Berger 美国 Washington Washington
University of Virginia Division of Pediatric Cardiology McCulloch 美国 Charlottesville Charlottesville
Detroit Medical Center Ross 美国 Detroit Detroit
Childrens Hospital Colorado Ivy 美国 Aurora Aurora
UCSF Fineman 美国 San Francisco San Francisco
UCLA Medical Center Alejos 美国 Los Angeles Los Angeles
Congenital Heart Center of the University of Florida Shih 美国 Gainesville Gainesville
Primary Children's Hospital Day 美国 Salt Lake City Salt Lake City
Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM) Ramirez Rivera 墨西哥 Monterrey Monterrey
Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas Garcia Aguilar 墨西哥 Mexico Mexico
CICUM San Miguel Rosas 墨西哥 Guadalajara Guadalajara
Hospital General de Mexico Cueto 墨西哥 Mexico Mexico
Hospital De Santa Marta Pinto 葡萄牙 Lisboa Lisboa
Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE Baptista 葡萄牙 Porto Porto
Hospitais da universidade de Coimbra Marinho Da Silva 葡萄牙 Coimbra Coimbra
Skanes universitetssjukhus Odermarsky 瑞典 Lund Lund
Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus Wahlander 瑞典 Gothenburg Gothenburg
Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV) Sekarski 瑞士 Lausanne Lausanne
Universitatssppital Zurich - Eleonorenstiftung Quandt 瑞士 Zurich Zurich
Hopitaux Universitaires de Geneve Beghetti 瑞士 Geneve Geneve
Univerzitetska Decja Klinika Parezanovic 塞尔维亚 Belgrade Belgrade
Siriraj hospital - Faculty of Medicine,Mahidol University - Department of Pediatrics Durongpisitkul 泰国 Bangkok Bangkok
Chiang Mai University Hospital Sittiwangkul 泰国 Chiang Mai Chiang Mai
Mehmet Akif Ersoy Training and Research Hospital Guzeltas 土耳其 Istanbul Istanbul
Behcet Uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital Mese 土耳其 Izmir Izmir
Hacettepe University Medical Faculty Alehan 土耳其 Ankara Ankara
Izmir Tepecik Training and Research Hospital Narin 土耳其 Izmir Izmir
Cukurova Balcali Hospital Application and Research Center Ozbarlas 土耳其 Adana Adana
CAPA Istanbul University Medical Faculty Dindar 土耳其 Istanbul Istanbul
Dr. Siyami Ersek Gogus Kalp ve Damar Cerrahisi Training and Research Hospital Celebi 土耳其 Istanbul Istanbul
MI Zaporizhzhia Regional Clinical Childrens Hospital of Zaporizhzhia Regional Council Rudova 乌克兰 Zaporizhzhya Zaporizhzhya
Scientific Practical Medical Center for Pediatric Cardiology and Cardio Surgery of the MOH Khanenova 乌克兰 Kyiv Kyiv
Sumy Regional Childrens Clinical Hospital Loboda 乌克兰 Sumy Sumy
Communal Non-commercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital' Konyk 乌克兰 Lviv Lviv
Dnipropetrovsk clinical medical center of Mother and Child after prof. Rudnev Makedonskyi 乌克兰 Dnipro Dnipro
MI 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery' Shashko 乌克兰 Dnipro Dnipro
HOSP. UNIV. A CORUNA Rueda 西班牙 A Coruna A Coruna
HOSP. UNIV. LA PAZ Labrandero 西班牙 Madrid Madrid
HOSP. UNIV. VALL D'HEBRON Moreno 西班牙 Barcelona Barcelona
HOSP. REGIONAL UNIV. DE MALAGA Zabala 西班牙 Malaga Malaga
HOSP. SANT JOAN DE DEU Sanchez de Toledo 西班牙 Esplugues de Llobregat Esplugues de Llobregat
HOSP. UNIV. RAMON Y CAJAL Del Cerro 西班牙 Malaga Malaga
HOSP. VIRGEN DEL ROCIO Guillen 西班牙 Sevilla Sevilla
Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet Ablonczy 匈牙利 Budapest Budapest
Rambam Medical Center Bentur 以色列 Haifa Haifa
Sheba Medical Center Katz 以色列 Ramat Gan Ramat Gan
Schneider Children's Medical Center Birk 以色列 Petach Tikvah Petach Tikvah
UNIVERSTà DEGLI STUDI DI PADOVA Castaldi 意大利 Padova Padova
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Annoni 意大利 Milano Milano
AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, Presidio Ospedale Infantile Regina Margherita Ferroni 意大利 Torino Torino
IRCCS Policlinico San Donato Chessa 意大利 S. Donato Milanese S. Donato Milanese
Ospedale Pediatrico Bambin Gesù Parisi 意大利 Roma Roma
ASST Papa Giovanni XXIII - Urologia - Bergamo Ferrero 意大利 Bergamo Bergamo
Azienda Ospedaliera Policlinico S. Orsola-Malpighi Manes 意大利 Bergamo Bergamo
Tam Duc Cardiology Hospital Pham 越南 Ho Chi Minh Ho Chi Minh
Children's Hospital 1 Do 越南 Ho Chi Minh Ho Chi Minh
Hanoi Medical University Hospital Nguyen 越南 Hanoi Hanoi
青岛市妇女儿童医院 泮思林 中国 山东省 青岛市

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2020-11-02
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2021-11-01
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2022-04-11
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2022-10-17
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2023-04-03
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2023-06-30
北京安贞医院临床研究伦理委员会 同意 2023-10-16

试验状态信息

试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 40 ; 国际: 237 ;
已入组例数
国内: 24 ; 国际: 138 ;
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:2021-06-17;     国际:2020-02-27;
第一例受试者入组日期
国内:2021-07-08;     国际:2020-07-16;
试验终止日期
国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

发布
问题