登记号
CTR20191141
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤
试验通俗题目
抗人BCMA T细胞注射液在R/R MM受试者中的安全性及有效性研究
试验专业题目
评估抗人BCMA T细胞注射液在治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤受试者安全性及临床疗效的I期临床研究
试验方案编号
HRAIN01-MM01；方案版本号及日期：Version 4.0 / 2020年02月14日
方案最近版本号
V4.1
版本日期
2021-06-28
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙雪冬
联系人座机
021-58552006
联系人手机号
15811287219
联系人Email
sunxuedong@dashengbio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区张江路1238弄恒越国际大厦一号楼9层
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评价抗人BCMA T细胞注射液用于治疗BCMA阳性复发/难治性多发性骨髓瘤受试者安全性、耐受性和有效性，探索II期临床适用剂量和给药方案。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 自愿参加临床研究；了解、知情本研究并签署知情同意书，愿意完成所有试验程序；
- 年龄18~70周岁，性别不限；
- 预期生存时间超过12周；
- 既往以IMWG updated criteria（2014）明确诊断为多发性骨髓瘤患者；
- 满足以下检测指标之一者：a) 血清M蛋白：IgG型M蛋白≥10 g/L；或IgA型M蛋白 ≥5 g/L, 或IgD型M蛋白 ≥5 g/L;b) 尿液M蛋白≥200 mg/24h;c) 血清游离轻链≥100 mg/L且血清游离轻链比值异常;
- 复发/难治的多发性骨髓瘤患者。复发的定义为：至少接受过三线治疗后疾病进展的患者，且必须经过3种不同作用机制药物的正规治疗（包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂）；难治的定义为：前期治疗从未达到MR及以上疗效；前期治疗中曾经达到过MR及以上疗效，但后续治疗过程中发生疾病进展或最后一次治疗后60天内出现疾病进展；
- ECOG评分0-1；
- 肝肾功能、心肺功能满足以下要求: a)肌酐清除率（由Cockcroft Gault公式估算）≥40 mL/min； b) 左室射血分数>50%； c) 基线末梢血氧饱和度>95%； d)总胆红素≤2×ULN；ALT和AST≤2.5×ULN；
- 可建立采集所需的静脉通路，无白细胞采集禁忌症。
排除标准
- 伴随有其它未控制的恶性肿瘤；
- 乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且外周血HBV DNA滴度检测高于研究机构检测下限的受试者；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA阳性者；人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；梅毒初筛抗体阳性者；
- 任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前6个月内）、心肌梗死（筛选前6个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类≥III级）、药物控制不佳的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病；
- 任何研究者判定不宜参加本试验者；
- 已怀孕或哺乳者，或在治疗期间或治疗结束后1年内计划妊娠者；
- 入组前接受过CAR-T治疗或其他基因修饰细胞治疗者；
- 身患疾病影响签署书面知情同意书或无法遵守研究程序者；不愿或不能遵守研究要求者；
- 曾对本研究中所要使用任何药物有严重的速发型超敏反应；
- 存在或怀疑无法控制的或需要静脉给药治疗的真菌、细菌、病毒或其他感染；
- 过去2年内，因自身免疫性疾病（如克罗恩病、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮）导致终末器官受损，或需要系统性应用免疫抑制或其他系统性控制疾病药物；
- 有中枢神经系统（CNS）疾病病史，如癫痫，癫痫发作，麻痹，失语，中风，严重脑损伤，痴呆，帕金森病，精神病。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液
|
用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次3×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。低剂量组。
|
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中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液
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用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次6×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。中间剂量组。
|
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中文通用名:抗人BCMA T细胞注射液
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用法用量:注射剂；药物规格：5×10^7个活细胞/ml,1-3袋/人（根据个体差异）；静脉给药，1次9×10^6 CAR+T细胞/kg，给药共计1次。 给药前需行清淋预处理。高剂量组。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:N/A
|
用法用量:N/A
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT | 28天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学指标、药效学指标、给药后3个月总体缓解率（ORR，完全缓解或部分缓解受试者的比例）、微小残留疾病（MRD）阴性比例及持续时间、不良事件、ECOG体能评分、实验室检查、生命体征、体格检查等；给药后的缓解持续时间（DOR）、给药后的无进展生存期（PFS）、给药后的总生存期（OS）、免疫原性。 | 2年 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 傅卫军 | 医学硕士 | 副主任医师 | 13816052522 | fuweijun2010@hotmail.com | 上海市-上海市-上海市黄浦区凤阳路415号 | 200003 | 上海长征医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海长征医院 | 傅卫军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 温州医科大学附属第一医院 | 俞康 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海长征医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-04-04 |
| 上海长征医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-04-25 |
| 上海长征医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-06-03 |
| 上海长征医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-06-04 |
| 上海长征医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-07-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 9-18 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-07-08；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
