登记号
CTR20202126
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肌萎缩侧索硬化
试验通俗题目
硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究
试验专业题目
硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究
试验方案编号
MP-2019-004
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2020-07-29
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张在军
联系人座机
020-83980717
联系人手机号
联系人Email
zaijunzhang@163.com
联系人邮政地址
广东省-广州市-天河区黄埔大道西638号广东农信大厦906
联系人邮编
510627
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价硝酮嗪片用于ALS患者的安全性及有效性趋势，同时探索最佳有效剂量。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
45岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄45～70 周岁，性别不限（包括45岁和70岁）；
- 诊断符合世界神经病学联盟修订的ALS诊断标准(Revised Criteria of the World Federation of Neurology, 1998)中确诊和拟诊的ALS；
- 受试者发病至随机时病程≤ 2 年；
- 随机前ALSFRS-R评分各项均≥2分，且呼吸功能项为4分；
- 筛选期3个月内ALSFRS-R下降1-4分(≥1和≤4)；
- 随机前呼吸功能Forced Vital Capacity (%FVC)≥80%；
- 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）。
排除标准
- 家族性ALS（根据家族史判断）；
- 有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分）；
- 有明显吞咽困难；
- 严重的肾功能不全：肌酐清除率< 30 mL/min（Cockcroft-Gault公式），或已知的其它严重肾功能不全疾病；
- 严重肝功能损害：ALT、AST > 3倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等；
- 筛选期，近6个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照NYHA分级为III-IV级患者）；
- 合并恶性肿瘤、血液、消化或其他系统严重疾病。
- 对试验用药品或川芎嗪过敏者；
- 妊娠期及哺乳期者；
- 筛选前30天内参加过其他药物临床试验，或者正在参加其他临床试验；
- 研究者认为不适于参加本试验。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:硝酮嗪片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:硝酮嗪片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:安慰剂片
|
剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线的差值的组间差异； | 治疗第180天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 各组出现死亡、气管切开、有创呼吸机辅助通气或持续性无创呼吸机辅助通气（每天使用时间≥22小时，持续≥10天）等终点事件比例的组间差异； | 参与临床试验期间 | 有效性指标 |
| 治疗第180天时握力相对基线差值的组间差异； | 治疗第180天 | 有效性指标 |
| 治疗第180天时呼吸功能 (%FVC) 相对基线的差值的组间差异； | 治疗第180天 | 有效性指标 |
| 治疗第180天时ALSAQ-40评分相对基线的差值的组间差异； | 治疗第180天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 主任医师 | 010-82266699 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100191 | 北京大学第三医院神经内科 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院神经内科 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中国人民解放军总医院 | 黄旭升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 丰宏林 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 张旻 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 江苏省人民医院 | 牛琦 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2020-09-07 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2020-10-16 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 150 ；
已入组例数
国内: 85 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-12-24；
第一例受试者入组日期
国内：2020-12-24；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
