登记号
CTR20130291
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
本品与阿糖胞苷（cytarabine）及氟达拉滨（fludarabine）并用，以治疗成人复发或难治性急性髓系白血病。
试验通俗题目
评估布利沙福安全性和有效性的第I期临床研究
试验专业题目
评估布利沙福并用阿糖胞苷及氟达拉滨治疗复发或难治性急性髓系白血病成人患者安全性及有效性的I期临床研究
试验方案编号
TG-0054-C-1
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
仇学伟
联系人座机
010-65885166-24
联系人手机号
联系人Email
qiuxw@taigenbiotech.com
联系人邮政地址
北京市朝外大街18 号丰联广场A 座2209 室
联系人邮编
100020
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
1.确定本品并用阿糖胞苷及氟达拉滨来治疗复发或难治性急性髓系白血病成人患者的最高耐受剂量。评估患者的安全性及耐受性；完全缓解率（包括CR和CRi）;无病生存期、总生存期和造血恢复时间。
2.评估布利沙福对急性髓系白血病细胞的动员特征。
3.评估布利沙福的药代动力学特征。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在试验开始之前，获得患者或其法定代理人自愿签署经伦理委员会核准的知情同意书；
- 男性或女性，首次布利沙福给药时的年龄在18-65岁（包括18和65岁）；
- 根据世界卫生组织标准确诊为急性髓系白血病患者，并符合下列任何一种条件：复发（复发定义为“完全缓解”后，周边血重新出现白血病细胞、或骨髓芽细胞占骨髓细胞之比率 > 5%、或骨髓外出现白血病细胞浸润），经标准方案（包含阿糖胞苷，及一种蒽环类或蒽醌类抗生素）之诱导化疗两个疗程后未获“完全缓解”的原发性难治性疾病；
- 筛选期的血清肌酐 < 1.5倍正常上限，天门冬氨酸转氨酶 < 2倍正常上限，丙氨酸转氨酶 < 2倍正常上限，总胆红素 < 2倍正常上限，心脏超音波检测显示心脏左室射血分数 ≥ 45%；
- 筛选期的东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 ≤ 2；
- 女性患者必须满足下列标准之一：绝经后至少1年，或者手术绝育，或者愿意从签署知情同意书到末剂研究药物治疗后6个月期间使用双屏障法避孕（宫内避孕器加避孕套，或者杀精凝胶加避孕套）；
- 男性必须愿意从签署知情同意书到末剂研究药物治疗后6个月期间使用可靠的方法避孕（使用避孕套或伴侣满足上述标准）；
- 预估存活期至少有3个月。
排除标准
- 患有早幼粒细胞白血病的患者（染色体存在t(15;17)(q22;q11)和/或PML/RARa阳性、变异型的急性早幼粒细胞白血病）；
- 患者于筛选期的周边血中白细胞计数值 >20×103个/mm3；
- 有中枢神经系统侵犯的白血病患者；
- 既往曾接受氟达拉滨治疗的患者；
- 目前处于妊娠期或哺乳期的患者；
- 在首次布利沙福给药前的30天内接受过任何其他试验药物的患者；
- 在首次布利沙福给药前的7天内接受过粒细胞集落刺激因子的患者；
- 在首次布利沙福给药前的7天内接受过任何静脉给予的细胞毒性药物的患者；
- 已知对阿糖胞苷（Cytarabine）、氟达拉滨（Fludarabine）、布利沙福、或其配方赋形剂过敏的患者；
- 目前处于活动性感染需静脉应用抗菌药的患者；
- 目前为肝炎病毒活动者；
- 经研究者判断，患者的严重并发疾病会限制患者对研究要求的依从性。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用氢溴酸布利沙福
|
用法用量:注射剂；规格50mg（以布利沙福计）；静脉滴注15分钟（±1分钟）；一天一次，连用六天；在注射前，每瓶布利沙福（50mg）应使用25 ml 0.9％的注射用生理盐水对药瓶的内容物进行复溶，最终注射浓度为2.0mg/ml 布利沙福。配制好的氢溴酸布利沙福必须在配制后8小时以内使用，并且建议室温避光保存。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 1.布利沙福用于化疗增敏的安全性； | 给药开始至访视结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 1.患者的完全缓解率（包括CR和CRi）。 | 给药开始至访视结束 | 有效性指标 |
| 2.无病生存期（DFS）； | 再次复发时 | 有效性指标 |
| 3.总生存期（OS）； | 死亡时 | 有效性指标 |
| 4.中性粒细胞恢复时间； | 给药开始至访视结束 | 有效性指标 |
| 5.血小板恢复时间； | 给药开始至访视结束 | 有效性指标 |
| 6.布利沙福对急性髓系白血病细胞的动员特征。 | 给药开始至访视结束 | 有效性指标 |
| 7.评估布利沙福的的药代动力学（PK）特征。 | 给药开始至给药结束后24小时 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王建祥 | 教授 | 022-23909999 | wangjx@medmail.com.cn | 天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 血液学研究所 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 血液学研究所 | 王建祥 | 中国 | 天津 | 天津 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2015-05-13 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 15 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 15 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2015-07-28；
试验终止日期
国内：2017-04-20；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
