登记号
CTR20210632
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
原发免疫性血小板减少症（ITP）
试验通俗题目
巴托利单抗IV+SC治疗ITP的疗效和安全性临床研究
试验专业题目
一项开放性2a期研究，以评价巴托利单抗静脉输注后皮下注射治疗原发免疫性血小板减少症患者的疗效和安全性
试验方案编号
9161.10
方案最近版本号
3.0版
版本日期
2021-02-05
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨迪
联系人座机
021-51370997
联系人手机号
15810330409
联系人Email
di.yang@harbourbiomed.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区建国路118号招商局大厦18层F15室
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评估巴托利单抗静脉输注后皮下注射治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛查访视时年龄≥18周岁的男性或女性。
- 女性受试者需符合以下条件才能参加研究：无潜在生育能力；或有潜在生育能力，筛选时血清妊娠试验结果呈阴性，且同意在研究筛选直至最后一次给药后90天内坚持使用有效避孕方法。
- 男性受试者在参加本临床试验期间必须采取有效的避孕方式或其异性伴侣采取有效的避孕方式。
- 疾病诊断标准：符合2011年美国血液病学会持续性或慢性ITP的诊断。
- 既往曾接受至少1种ITP一线标准治疗（糖皮质激素和/或静脉丙种球蛋白）失败（疗效不佳，或疗效不能维持，或复发），或不能耐受标准治疗的患者。
- 筛查访视和首次研究用药当日给药前各进行1次血小板检测，血小板计数的平均值< 30×10^9/L。筛查访视前4周内无严重出血。
- 本研究允许入组合并使用稳定剂量的下列治疗ITP的药物的患者：糖皮质激素、达那唑、免疫抑制剂（仅限硫唑嘌呤，环孢素A、吗替麦考酚酯）和艾曲波帕。
排除标准
- 患者筛选时ITP病情严重，研究者判断不适合参加本研究。
- 有严重过敏性疾病病史，或已知对研究药物任何成分过敏的患者。
- 存在ITP以外的其他自身免疫性系统性疾病。
- 多系免疫性血细胞减少，如Evan’s综合征、自身免疫性全血细胞减少症。
- 继发性ITP。
- 需排除的既往合并用药或治疗： a.首次研究用药前4周内接受过疫苗注射或研究期间计划接受疫苗注射。 b.首次研究用药前3周内使用抗凝剂或任何有抗血小板作用或影响血小板生成的药物。 c.首次研究用药前1周内接受过输血（包括血小板输注）。 d.首次研究用药前2周内接受过静脉丙种球蛋白、抗-D免疫球蛋白或血浆置换治疗。 e.首次研究用药前2周内接受过大剂量地塞米松或大剂量甲泼尼松龙冲击治疗。 f.首次研究用药前4周内接受过重组人血小板生成素（rhTPO）治疗。 g.首次研究用药前6月内使用过利妥昔单抗或非利妥昔单抗的其他抗-CD20药物。 h.首次研究用药前4周内接受切脾治疗的患者。
- 首次研究用药前12月内曾有过血栓或栓塞事件。
- 筛查访视时有任何活动的感染：或4周内有需静脉抗微生物药物治疗或住院治疗的感染，或2周内有需要口服抗生素治疗的感染；或1周内有感染导致的症状；既往或目前存在HIV、HCV、HBV、结核感染。
- 以下任何实验室检查指标异常： a.筛查访视时血清总IgG < 700mg/dL。 b.血常规、凝血功能、肝功能、肾功能等实验室检查提示有显著临床意义的异常。
- 患有严重心血管、肝脏、肾脏、呼吸或血液系统疾病，或其他可能妨碍受试者参与研究或可能导致住院治疗的内科疾病或精神疾病。
- 孕期或哺乳期患者；或计划在研究期间妊娠。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:巴托利单抗
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第1周至第8周访视期间内，达到反应（R）的患者的比例 | 8周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第7天（访视3）时血小板计数≥50×10^9/L的患者的比例 | 7天 | 有效性指标 |
| 第1周至第8周访视期间内，达到完全反应（CR）的患者的比例 | 8周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究期间达到血小板计数≥50×10^9/L至少2次的患者比例 | 8周 | 有效性指标 |
| 起效时间 | 从治疗开始到首次达到反应（R）或完全反应（CR）的时间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡豫 | 医学博士 | 主任医师 | 13986183871 | dr_huyu@126.com | 湖北省-武汉市-湖北省武汉市解放大道1277号 | 430022 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 上海市同济医院 | 王秀芹 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-03-02 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 10 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
