CTR20201095|Elosulfase alfa注射用浓溶液

基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击

登记号

CTR20201095

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

陈燕芳

联系人座机

010-57323159

联系人手机号

13636387749

联系人Email

Yanfang.Chen2@covance.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-浦东新区张江高科园区伽利略路338号9号楼

联系人邮编

201203

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

IV期

试验目的

表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

无岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

被诊断为MPS IVA
愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书

排除标准

计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验
正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:依洛硫酸酯酶α注射液英文名：Elosulfase Alfa Injection 商品名：唯铭赞	用法用量:本试验是四期试验，在病人常规用药的基础上，收集用药相关信息

对照药

名称	用法
中文通用名:无	用法用量:无

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后7天内出现任何药物相关不良事件的患者比例	研究期间	安全性指标
任何药物相关不良事件的发生率	研究期间	安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
作为医疗常规的一部分，通过6MWT对患者的耐力进行基线和基线后测量的评估基于基线的变化，以及对轮椅/助行器的使用情况进行评估（对于不能进行6MWT的行动受限的患者，耐力可以通过调整后的定时的25英尺步行测试【T25FW】进行评估）	研究期间	有效性指标
作为医疗常规的一部分，根据呼吸量测定法（包括FVC和MVV）测量的患者呼吸功能在基线和基线后测量，评估基于基线的变化，用于评估5岁以上儿童肺容量和阻塞的变化（或根据当地标准仅当患者足够成熟时），评估直至患者中的儿童停止生长	研究期间	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
邹朝春	医学博士	主任医师	15067123060	15067123060@163.com	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333路	310052	浙江大学医学院附属儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
浙江大学医学院附属儿童医院	邹朝春	中国	浙江省	杭州市
山东省立医院	李桂梅	中国	山东省	济南市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2020-05-28

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 50 ；

已入组例数

国内: 7 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2020-11-02；

第一例受试者入组日期

国内：2020-11-02；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

Elosulfase alfa注射用浓溶液 ｜进行中-招募中