登记号
CTR20160667
相关登记号
CTR20140811,CTR20160666,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
小于胎龄儿矮小儿童
试验通俗题目
长效生长激素水剂治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验
试验方案编号
Gensci2014031002
方案最近版本号
第四版
版本日期
2015-08-31
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨仁海
联系人座机
021-60871786-8097
联系人手机号
18565398907
联系人Email
yangrenhai@gensci-china.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗SGA矮小儿童的最佳剂量，初步评估其治疗SGA矮小儿童的有效性和安全性，为Ⅲ期临床试验剂量的选择提供科学、可靠的依据。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
3岁(最小年龄)至
7岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为足月小于胎龄儿患者；
- 女孩3-6周岁、男孩3-7周岁；
- 青春期前（Tanner I期）；
- 入组时身高低于同年龄同性别正常儿童中位数的-2SDS (同年龄同性别正常儿童身高均值及身高标准差以中国9城市 0-18岁儿童体格发育调查研究数据(2005年)中的身高数据为标准)；
- 入组前一年内任一项生长激素激发试验之后，血清生长激素的峰浓度＞10μg/L；
- 骨龄≤实际年龄+1；
- 糖调节功能正常：空腹血糖 < 5.6mmol/L；
- 出生胎龄 ≥ 37周；
- 受试者及其监护人均签署知情同意书 (如果受试患儿不具备签署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名)。
排除标准
- 肝、肾功能异常（ALT>正常值上限1.5倍，Cr>正常值上限）；
- 乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg和HBeAg均为阳性者；
- 已知高度过敏体质、对本研究试验药物或赋形剂过敏者；
- 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病，或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者；
- 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、Laron综合征、生长激素受体缺乏等；
- 潜在肿瘤患者（家族史）；
- 用过生长激素治疗者；
- 3个月内参加过药物临床试验者；
- 3个月内使用过其他激素治疗者(如性激素、糖皮质激素等：用药超过一个月)及接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗 (氧雄龙，生长激素释放激素等)；
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（低剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.1mg/kg体重/周；用药时程：52周。
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液（高剂量组）
|
用法用量:注射剂；规格27IU/4.5mg/0.5ml/瓶；皮下注射；一周一次；0.2mg/kg体重/周。用药时程：52周。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 患者治疗结束时实际年龄的身高标准差积分（HT SDS） | 用药52周后； | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 身高； | 用药52周后； | 有效性指标 |
| 生长速率； | 用药52周后； | 有效性指标 |
| 骨成熟情况； | 用药52周后； | 有效性指标 |
| IGF-1/IGFBP-3 摩尔比； | 用药52周后； | 有效性指标 |
| 血IGF-1标准差积分（IGF-1 SDS）和血IGFBP-3标准差积分（IGFBP-3 SDS）； | 用药52周后； | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果。 | 用药过程中 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 13387522645 | x.pluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 陈晓波 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 山西省儿童医院 | 宋文惠 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 顾学范 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖南儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-09-25 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-12-24 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2015-10-28 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 96 ；
已入组例数
国内: 96 ；
实际入组总例数
国内: 96 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2015-04-23；
第一例受试者入组日期
国内：2015-08-04；
试验终止日期
国内：2020-10-29；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
