登记号
CTR20230686
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
移植物抗宿主病
试验通俗题目
骨髓来源人原始间充质干细胞对移植物抗宿主病的临床试验研究
试验专业题目
人原始间充质干细胞对治疗移植物抗宿主病（GVHD）的研究
试验方案编号
CTP-21001
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2022-12-25
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
彭爽
联系人座机
0532-58763871
联系人手机号
18863976930
联系人Email
pexpeng@weinenglife.com
联系人邮政地址
山东省-青岛市-即墨经济开发区宁东路168号
联系人邮编
266200
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
一项评估人原始间充质干细胞（普迈托赛注射液）治疗异基因造血干细胞移植后，慢性移植物抗宿主病（chronic graft-versus-host disease，cGVHD）患者的疗效和安全性的多中心、开放、随机的Ⅲ期临床研究
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
60岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 能理解和自愿签署书面知情同意书（ICF）。
- 年龄在12岁~60岁之间的男性或女性（含界值）。
- KPS评分≥40分。
- 血液肿瘤患者接受骨髓、外周血干细胞或脐带血，从任何供者来源进行异基因干细胞移植后，根据NIH2014标准，诊断为激素耐药的cGVHD。
- 目前正在接受全身或局部皮质类固醇治疗cGVHD的受试者在第1个周期前12个月内，且无论是否同时使用钙调磷酸酶抑制剂，均已根据《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗中国专家共识（2021年版）》确诊为一线治疗无效的cGVHD。
- 明显的粒细胞和血小板植入：绝对中性粒细胞计数（ANC）>1000/mm3，血小板计数>25000/mm3。
- 受试者在入组本研究后D1天起，必须接受本研究限定的二线BAT方案中的其中一种药物。
- 在试验入组时，受试者可能正在接受糖皮质激素以外的其他免疫抑制治疗。在开始普迈托赛注射液治疗之前，免疫抑制剂剂量必须稳定28天。
排除标准
- 存在慢性系统性疾病，研究者评估可能影响受试者参与研究。
- 在过去的2年内被诊断为其他非血液系统恶性肿瘤，但是已接受合适治疗或者切除的非转移性皮肤基底细胞或鳞状细胞癌、原位宫颈癌除外。
- 血液肿瘤复发。
- 骨髓纤维化患者。
- 接受造血干细胞移植的实体肿瘤患者。
- 对研究药物有过敏史者。
- 筛选时乙肝表面抗原（HBsAg）阳性或丙肝病毒抗体（HCV Ab）阳性、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）阳性、血清梅毒螺旋体抗体（TP Ab）阳性
- 妊娠、研究期间准备妊娠或正在哺乳的女性；受试者不愿在签署ICF开始至末次试验用药品给药后28天内采取可靠的避孕措施，或此期间计划使用含孕酮避孕药的女性。
- 筛选前30天内，参加过任何其他临床研究。
- 其他研究者认为不宜纳入本研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:普迈托赛注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 试验组和BAT对照组的总体缓解率 | 第24w | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 试验组和BAT对照组的缓解持续时间 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的ORR | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 有效性指标 |
| 疗效评估 | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的受试者改良cGVHD症状（mLee）评分 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的受试者cGVHD活动评估自我报告 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的无失败生存率 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的最佳总体有效 | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的受试者原发血液病的累计复发率。 | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 安全性指标 |
| 试验组和BAT对照组的受试者的非复发死亡率的累积发生率 | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 安全性指标 |
| 总生存率 | 第48w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组的受试者用MSCs输注前后的免疫抑制药物种类的变动及剂量变化情况。 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组每日皮质类固醇剂量减少≥50%的受试者百分比。 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组停用所有皮质类固醇的受试者百分比。 | 第24w | 有效性指标 |
| 试验组和BAT对照组不良事件的发生率和严重程度。 | 第8w、16w、24w、32w、40w和48w | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 黄河 | 医学博士 | 教授 | 13605714822 | huanghe@ziu.edu.cn | 浙江省-杭州市-庆春路79号 | 310003 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 黄河 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2022-07-28 |
| 浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2022-07-28 |
| 浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2023-06-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 100 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-07-22；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
