登记号
CTR20253208
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
复发或难治性POEMS综合征
试验通俗题目
GT919联合地塞米松治疗复发或难治性POEMS综合征的II期临床研究
试验专业题目
评估GT919联合地塞米松在复发或难治性POEMS综合征患者中初步疗效及安全性的II期临床研究
试验方案编号
GT919-002
方案最近版本号
1.2版
版本日期
2025-07-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
傅旭宏
联系人座机
021-58162312
联系人手机号
19370873803
联系人Email
fu.xuhong@gluetacs.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区临港新片区海基六路 218 弄海立方科技园 20 号楼
联系人邮编
201306
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价GT919用于治疗复发或难治性POEMS综合征患者的初步疗效；次要目的：评价GT919用于治疗复发或难治性POEMS综合征患者的安全性、耐受性；评价GT919在复发或难治性POEMS综合征患者中的药代动力学（Pharmacokinetics，PK）特征。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 自愿签署知情同意书，了解本研究并愿意遵循而且有能力完成所有试验程序；
- 明确诊断为 POEMS 综合征；
- 既往接受过至少一次全身系统性治疗，如蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）、免疫调节剂（如来那度胺、泊马度胺）、化疗药物（如美法仑）和/或自体造血干细胞移植后难治 或复发的患者；
- 血清血管内皮生长因子（Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF）≥ 1200 ng/L；
- 总体神经病变限制性量表（ONLS）评分≥ 1 分；
- 按美国东部肿瘤合作组织（ECOG）评分，体力状况为 0-2 分；
- 预计生存时间≥ 3 个月；
- 受试者具有适当的骨髓储备和器官功能；
- 非手术绝育或育龄期女性患者，以及伴侣为育龄期女性的男性患者，需要在研究治疗期间和研究治疗期结束后6个月内采用一种经医学认可的避孕措施（如宫内节育器，避孕药或避孕套）；非手术绝育的育龄期女性患者必须为未怀孕，而且必须为非哺乳期。
排除标准
- 已知对 GT919 胶囊活性成分或其辅料或地塞米松有过敏史者；
- 在首次给药前 28 天内接受过重大外科手术或严重的外伤，或者在试验期间预期需要进行重大外科手术（椎体成形术除外）的患者；
- 给药前 4 周内接受过放疗、化疗或其他临床研究；给药前3周或已知的药物的5个半衰期内接受过大分子靶向治疗（以较短者为准）；给药前 14 天或已知的药物的 5 个半衰期内接受过小分子靶向治疗、免疫抑制剂或类固醇激素（剂量相当于泼尼松 > 30 mg）抗肿瘤治疗（以较短者为准）；
- 计划进行造血干细胞移植，或者在首次给药前 100 天内进行了自体造血干细胞移植，或在首次给药前 6 个月内进行了异基因造血干细胞移植、或有移植物抗宿主反应（GVHD）并需要免疫抑制治疗的患者；
- 已知无法控制的或有症状的活动性中枢神经系统病灶；
- 有严重心血管疾病史、心脏疾病史或证据者；
- 筛选前 6 个月内患有血栓栓塞合并严重并发症者，或具有静脉滤器的患者；
- 活动性消化道出血、不能吞咽胶囊或患有明显影响胃肠功能的疾病，如吸收不良综合征、胃或小肠切除、有症状的炎症性肠病、部分或完全肠梗阻；
- 获得性免疫缺陷综合征患者（人类免疫缺陷病毒 HIV 抗体阳性）、慢性乙肝患者（HBV DNA 阳性（经抗病毒治疗后降至正常值范围内者可入组））、慢性丙肝患者（丙型肝炎病毒 Anti-HCV 阳性且 HCV RNA 阳性）；梅毒阳性患者（TPPA 和 RPR 阳性）；
- 筛选前 4 周内已知有未控制的活动性细菌、病毒、真菌、分支杆菌、寄生虫感染或其他感染（不包括甲床皮肤真菌感染），或筛选前已知有需要静脉抗生素治疗或住院的任何重大全身感染事件；
- 患有急性肺部疾病，间质性肺病或肺炎等，或有其他严重的呼吸系统疾病，研究者判断不适合参加本试验；
- 既往存在严重的疱疹病毒感染（如：疱疹脑炎、播散性疱疹、眼疱疹）或目前存在活动性疱疹病毒感染的患者；
- 进入研究前 5 年内曾诊断为任何其他恶性肿瘤，经充分治疗后稳定的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌除外；
- 患有已知的可能影响试验依从性的心理或精神疾病障碍，或有药物滥用史的患者；
- 既往治疗引起的不良反应尚未恢复到 CTCAE 5.0 等级评价 ≤ 1 级（除周围神经病变和残留的脱发效应外）；
- 筛选前 4 周内接受过减毒或活疫苗接种者；
- 不能或不愿意接受抗血栓治疗的患者；
- 经研究者判断有其它不适于参与研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:GT919胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血清VEGF疗效指标：CRv率 | 临床试验期间 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 其它疗效指标 | 临床试验期间 | 有效性指标 |
| PK指标 | 临床试验期间 | 安全性指标 |
| 安全性指标：不良事件及严重不良事件发生率及等级 | 临床试验期间 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李剑 | 医学博士 | 主任医师 | 010-65296114 | lijian@pumch.cn | 北京市-北京市-东城区帅府园1号北京协和医院 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 李剑 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 侯健 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 蔡真 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 孙春艳 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 四川大学华西医院 | 吴俣 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 中南大学湘雅医院 | 贺艳娟 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南方医科大学南方医院 | 魏永强 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-07-16 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-08-04 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 20 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
