登记号
CTR20240928
相关登记号
CTR20160409,CTR20160410,CTR20181922,CTR20191311,CTR20191772
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
未经治疗的甲型血友病患者出血的预防和控制
试验通俗题目
评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性
试验专业题目
一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究
试验方案编号
SCT800-A304
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-12-05
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李军
联系人座机
010-58628299
联系人手机号
18519900910
联系人Email
jun2_li@sinocelltech.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的安全性。次要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的有效性。评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者中出血事件治疗的安全性和有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
无下限
(最小年龄)至
6岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 年龄＜6岁。
- 重型（中心实验室检测FVIII:C＜1%）甲型血友病男性患者。
- 从未接受过pdFVIII/rFVIII治疗的患者包括已上市SCT800（曾应用≤5EDs血液制品例如冷沉淀、新鲜冰冻血浆可以接受）。
- FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL）。
- 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+计数>200/μL。
- 患者法定监护人签署知情同意书。
排除标准
- 已知对赋形剂过敏；已知对鼠类或仓鼠蛋白过敏者。
- 有抑制物家族史和出生后有抑制物史者。
- 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者。
- 肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血尿素氮/尿素、肌酐）≥ 2倍ULN者。
- 临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者。
- 凝血酶原时间正常或国际标准化比值（INR）＞1.5。
- 血小板计数＜100×10^9/L。
- 在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等。
- 在首次使用研究药物之前2周内使用过或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物或α-干扰素，抗逆转录病毒化疗除外）者。
- 其它有临床显著意义的疾病、药物滥用、精神异常或智力障碍者。
- 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者，在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 采用Nijmegen-Bethesda方法对主研究中FVIII抑制物产生情况进行监测。 | 主研究期（V1至V7） | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| FVIII抑制物发生率（扩展研究及整体研究） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 安全性指标 |
| AE的发生率 | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 安全性指标 |
| 抗CHO抗体的发生率 | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 安全性指标 |
| 年化出血率（预防治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
| 年化关节出血率（预防治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
| FVIII增量体内回收率（预防治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
| SCT800用量（预防治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
| 止血有效性（出血事件治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
| SCT800注射次数和给药剂量（出血事件治疗） | 主研究期（V1至V7）、扩展期（V8） | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴润晖 | 医学博士 | 主任医师 | 010-59616161 | runhuiwu@hotmail.com | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-01-23 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-02-23 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 36 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
